[河北新聞]2013年，石家莊市民王先生被確診患有多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病，這種病在全世界目前只有300多例。治療這種病惟一有效的方法就是大劑量靜脈注射免疫球蛋白。這種藥沒有納入醫(yī)保報(bào)銷目錄，只能靠患者自費(fèi)。王先生大概每兩個(gè)月就要輸一次丙球，每次花費(fèi)近4萬元。

　　記者了解到，目前世界上發(fā)現(xiàn)的罕見病約有六七千種，這類患者人數(shù)較少，但治療費(fèi)用往往不是一己之力能夠支持。王先生及其家人呼吁醫(yī)保政策能夠考慮罕見病患者群體的特殊用藥需要，從制度上保證罕見病患者能夠得到及時(shí)的治療。

　　遭遇

　　家里頂梁柱突患罕見病

　　王先生今年55歲，平時(shí)很少生病。2011年起，他感覺左手手指無力，連給自己剪指甲都有些困難，到醫(yī)院檢查卻沒發(fā)現(xiàn)什么大問題。后來癥狀反復(fù)發(fā)作，嚴(yán)重時(shí)連鍋都提不起來。2013年3月，王先生到石家莊各大醫(yī)院的神經(jīng)內(nèi)科、手科、外科輪番檢查，有醫(yī)生初步診斷有可能是多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病。“當(dāng)時(shí)一聽這名字我們就有點(diǎn)懵，感覺太陌生了。”王先生的妻子周女士說，后來王先生去北京協(xié)和醫(yī)院、北京宣武醫(yī)院做了一系列檢查后，正式被確診為多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病。“上網(wǎng)一查才知道是一種非常罕見的病，全世界目前只有300多例。”周女士說，這是一種少見的脫髓鞘性周圍神經(jīng)疾病，近年來才從運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病中分離出來，治療這種病惟一有效的藥物是靜注人免疫球蛋白(丙球)，“大劑量靜脈注射免疫球蛋白治療，對90%的患者有效。”

　　困境

　　“救命藥”一次要花3萬多

　　周女士告訴記者，王先生自從確診后，醫(yī)生就建議輸丙球。2013年6月初和7月初，王先生連續(xù)輸了兩次，每次需要輸55只丙球，每次需要近4萬元，“連續(xù)輸了兩個(gè)月，總算好多了，但是9月底病情又反復(fù)了。”藥費(fèi)難以承擔(dān)，王先生曾想放棄治療任其發(fā)展，后來在家人和同事的鼓勵(lì)下，還是決定堅(jiān)持治療。2013年11月和今年3月，又輸了兩次丙球。

　　一年來，王先生一共輸了5次丙球，基本上每兩個(gè)月就需要輸一次，僅這一項(xiàng)花費(fèi)就高達(dá)十幾萬元。雖然王先生所在單位有市醫(yī)保，但丙球沒有納入醫(yī)保報(bào)銷目錄，屬于自費(fèi)藥，單位內(nèi)部的補(bǔ)充醫(yī)保也沒將其納入補(bǔ)貼范圍。如果病情繼續(xù)發(fā)展，也許只能終身用藥，每年需要輸五到六次丙球，但這樣昂貴的治療費(fèi)用一般的家庭根本沒法承擔(dān)。

　　呼吁

　　罕見病群體不能只靠捐助活著

　　“很多家庭比我們還貧困，治療更是舉步維艱。”周女士說，她曾經(jīng)遇到過一個(gè)和王先生患有同樣病的病友，是個(gè)70多歲的老人，因?yàn)榛ㄙM(fèi)太大，老人基本放棄了治療。“放棄，就意味著慢慢地會(huì)全身無力甚至萎縮，最終器官衰竭而死亡。明明有藥可治，卻無力去治，這是我最痛苦的地方。”周女士說，其實(shí)像糖尿病人需要注射胰島素一樣，丈夫只要定期注射丙球，就能像正常人一樣活著。

　　采訪最后，記者提議募捐時(shí)，周女士說：“捐助也許能解決我們一時(shí)的困難，但不能解決一輩子的問題。罕見病群體也不能永遠(yuǎn)靠別人的捐助活著。我最大的期待是，政府醫(yī)保能伸出援手，從制度上保證罕見病患者能夠繼續(xù)活下去。”周女士說，她現(xiàn)在正以個(gè)人的名義向醫(yī)保部門申請，希望能在政策上對特殊病種的特殊用藥區(qū)別對待。“比如靜注人免疫球蛋白對于普通病種屬于營養(yǎng)藥，但是對于多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病卻是惟一有效的藥品。”

　　目前石市城鎮(zhèn)職工醫(yī)保和城鎮(zhèn)居民醫(yī)保都有關(guān)于特殊病病種和慢性病病種的具體規(guī)定，但是對于像多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病這類罕見病，還沒有專門的政策。而按照現(xiàn)行政策，免疫球蛋白屬于限制性用藥，只有部分病種可以報(bào)銷，像王先生所患的這種病，用藥需自費(fèi)。

　　罕見病，又被稱作“孤兒病”，世衛(wèi)組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65-1%之間的疾病或病變。除多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病外，瓷娃娃、黏寶寶、玻璃人、蝴蝶結(jié)、月亮孩子……這些屢屢見諸報(bào)端的病癥都屬于罕見病。罕見病患者群體人數(shù)少，但藥品價(jià)格也非常昂貴，一旦家中有成員患上這種病，往往就意味著一個(gè)家庭的災(zāi)難。很多罕見病患者迫于經(jīng)濟(jì)壓力，只好放棄治療。